Solid Biosciences Inc., медико-биологическая компания, занимается разработкой методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в Соединенных Штатах. Ведущим кандидатом на продукт компании является SGT-001, кандидат для переноса генов, который проходит фазу показать больше
I / II клинических испытаний для стимулирования функциональной экспрессии белка дистрофина в мышцах пациентов. В его портфель также входит Anti-LTBP4, программа модификации дополнительных заболеваний, которая выявляет и разрабатывает моноклональные антитела, предназначенные для уменьшения фиброза и воспаления путем нацеливания и стабилизации белка LTBP4. Кроме того, компания участвует в разработке биомаркеров и датчиков, а также в программе Solid Suit, которая включает в себя разработку носимых вспомогательных устройств, ориентированных на обеспечение функциональных и терапевтических преимуществ. Solid Biosciences Inc. имеет стратегическое сотрудничество с Ultragenyx для разработки и коммерциализации новых генных методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Solid Biosciences Inc. была зарегистрирована в 2013 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.
Solid Biosciences Inc., a life science company, engages in developing therapies for duchenne muscular dystrophy (DMD) in the United States. The company's lead product candidate is SGT-001, a gene transfer candidate, which is in a Phase I/II clinical trial to drive functional dystrophin protein expression in patients' muscles. Its portfolio also comprises Anti-LTBP4, a complementary disease modifying program that identifies and develops a monoclonal antibody intended to reduce fibrosis and inflammation by targeting and stabilizing the LTBP4 protein. In addition, the company engages in developing biomarkers and sensors and Solid Suit program that includes the development of wearable assistive devices that focus on providing functional and therapeutic benefits. Solid Biosciences Inc. has strategic collaboration with Ultragenyx to develop and commercialize new gene therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Solid Biosciences Inc. was incorporated in 2013 and is headquartered in Cambridge, Massachusetts.