Одна из ведущих биотехнологических компаний, занимающихся клинической разработкой препаратов, на основе генной терапии. Создаваемые компанией геннотерапевтические препараты встраивают в клетки нужные гены для устранения генетических дефектов или программируют клетки организма показать больше
на выработку белков с терапевтическим эффектом или антител, способных повлиять на течение болезни. Разрабатывает генно-терапевтические препараты для лечения заболеваний сетчатки, а также метаболических и нейродегенеративных заболеваний. Для создания всех своих кандидатных препаратов компания использует аденоассоциированные вирусные векторы, созданные с помощью принадлежащей ему платформы направленной доставки генов (NAV Technology Platform). Помимо собственной программы разработки новых препаратов выборочно предоставляет лицензию на использование своих векторов NAV другим крупным биотехнологическим компаниям.
REGENXBIO Inc., a clinical-stage biotechnology company, provides gene therapy product candidates to deliver genes to cells to address genetic defects or to enable cells in the body to produce therapeutic proteins or antibodies that are intended to impact disease. Its gene therapy product candidates are based on NAV Technology Platform, a proprietary adeno-associated virus gene delivery platform. The company's lead product candidate is RGX-314, which is in Phase I/IIa clinical trial for the treatment of wet age-related macular degeneration. It is also developing RGX-121 that is in Phase I/II clinical trial to treat mucopolysaccharidosis type II RGX-111, which is in Phase I clinical trial for treating mucopolysaccharidosis type I RGX-181 for the treatment of late-infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type II disease and RGX-501, which is in Phase I/II clinical trials to treat homozygous familial hypercholesterolemia. REGENXBIO Inc. also licenses its NAV Technology Platform to other biotechnology and pharmaceutical companies and has a collaboration and license agreement with Neurimmune AG to develop vectorized antibodies for the treatment of neurodegenerative diseases. The company was formerly known as ReGenX Biosciences, LLC and changed its name to REGENXBIO Inc. in September 2014. REGENXBIO Inc. was founded in 2008 and is headquartered in Rockville, Maryland.