Krystal Biotech Submits Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval of B-VEC for the Treatment of Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Krystal Biotech подает заявку на получение лицензии на биологические препараты в FDA США для получения одобрения B-VEC для лечения пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом

PITTSBURGH, June 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (the “Company”) (NASDAQ: KRYS), the leader in redosable gene therapy, announced today the submission of a Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) seeking approval of B-VEC (beremagene geperpavec) for the treatment of patients with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB). B-VEC is an investigational non-invasive, topical gene therapy designed to treat DEB at the molecular level by providing the patient’s skin cells with two copies of the COL7A1 gene to make functional COL7 protein, thereby addressing the fundamental disease-causing mechanism.

“The unmet medical need for DEB patients remains very high and our relentless pursuit of a treatment for this disease continues with the same sense of urgency that we have always had since the founding of Krystal Biotech,” said Suma Krishnan, President of Research & Development. “We look forward to working with the FDA in its review of our BLA submission.”

The BLA submission for B-VEC is supported by data from two placebo controlled clinical trials - the GEM-3 trial (NCT04491604) and the GEM-1/2 trial (NCT03536143).

The GEM-3 trial was a randomized, double-blind, intra-patient placebo-controlled multi-center trial designed to evaluate the efficacy and safety of B-VEC for the treatment of DEB. In the trial, matched wounds receiving topical B-VEC or placebo were evaluated in 31 DEB patients over 26 weeks. The pivotal GEM-3 trial met its primary endpoint of complete wound healing at six-months and its secondary endpoint of complete wound healing at three-months. B-VEC was well tolerated, with no drug-related serious adverse events or discontinuations due to treatment.

The GEM-1/2 trial was a randomized, open-label, intra-patient placebo-controlled single-center trial designed to evaluate efficacy (mechanistic and clinical) and safety of B-VEC for the treatment of DEB. In the trial, matched wounds receiving topical B-VEC or placebo were evaluated in nine recessive dystrophic epidermolysis bullosa patients over 12 weeks. Both mechanistic and clinical endpoints were met. No serious or severe B-VEC-related adverse events or systemic drug exposure were noted. Results from the GEM-1/2 trial of B-VEC for the treatment of DEB were published in Nature Medicine. The publication provides a comprehensive analysis of the data from the GEM-1/2 trial showing that repeat topical applications of B-VEC were well tolerated and associated with durable wound closure, full-length cutaneous type VII collagen (COL7) expression, and anchoring fibril assembly with minimal reported adverse events.

In addition to submitting the BLA to the FDA, the Company has continued to engage in dialog with regulatory authorities in other markets, including Europe and Japan. The Company anticipates submission of a marketing authorization application with the European Medical Agency (EMA) in 2H 2022.

About Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)

DEB is a rare and severe disease that affects the skin and mucosal tissues. It is caused by one or more mutations in a gene called COL7A1, which is responsible for the production of the protein type VII collagen (COL7) that forms anchoring fibrils that bind the dermis (inner layer of the skin) to the epidermis (outer layer of the skin). The lack of functional anchoring fibrils in DEB patients leads to extremely fragile skin that blisters and tears from minor friction or trauma. DEB patients suffer from open wounds, which leads to skin infections, fibrosis which can cause fusion of fingers and toes, and ultimately an increased risk of developing an aggressive form of squamous cell carcinoma which, in severe cases, can be fatal.

B-VEC is an investigational non-invasive, topical, redosable gene therapy designed to deliver two copies of the COL7A1 gene when applied directly to DEB wounds. B-VEC was designed to treat DEB at the molecular level by providing the patient’s skin cells the template to make functional COL7 protein, thereby addressing the fundamental disease-causing mechanism.

The FDA and EMA have each granted B-VEC orphan drug designation for the treatment of DEB, and the FDA has granted B-VEC fast track designation and rare pediatric designation for the treatment of DEB. In addition, the FDA granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) to B-VEC for the treatment of DEB and the EMA granted PRIority MEdicines (PRIME) eligibility for B-VEC to treat DEB.

About Krystal Biotech, Inc.

Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) is a pivotal-stage gene therapy company leveraging its proprietary, redosable gene therapy platform and in-house manufacturing capabilities to develop life-changing medicines for patients with serious diseases, including rare diseases in skin, lung, and other areas. For more information please visit http://www.krystalbio.com, and follow @KrystalBiotech on LinkedIn and Twitter.

Forward-Looking Statements

Any statements in this press release about future expectations, plans and prospects for the Company, including statements about the timing of the submission of the Company’s EMA marketing authorization application, and other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “predict,” “project,” “target,” “potential,” “likely,” “will,” “would,” “could,” “should,” “continue,” and similar expressions, constitute forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Actual results may differ materially from those indicated by such forward-looking statements as a result of various important factors, including: uncertainties associated with regulatory review of clinical trials and applications for marketing approvals, the availability or commercial potential of product candidates including B-VEC, the sufficiency of cash resources and need for additional financing and such other important factors as are set forth under the caption “Risk Factors” in the Company’s annual and quarterly reports on file with the U.S. Securities and Exchange Commission. In addition, the forward-looking statements included in this press release represent the Company’s views as of the date of this release. The Company anticipates that subsequent events and developments will cause its views to change. However, while the Company may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, it specifically disclaims any obligation to do so. These forward-looking statements should not be relied upon as representing the Company’s views as of any date subsequent to the date of this press release.

Investors and Media:

Meg DodgeKrystal Biotechmdodge@krystalbio.com

ПИТТСБУРГ, 22 июня 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (“Компания”) (NASDAQ: KRYS), лидер в области повторной генной терапии, объявила сегодня о подаче Заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой одобрить B-ВЕК (беремаген геперпавек) для лечения пациентов с буллезным дистрофическим эпидермолизом (ДЭБ). B-VEC - это исследовательская неинвазивная местная генная терапия, предназначенная для лечения DEB на молекулярном уровне путем обеспечения клеток кожи пациента двумя копиями гена COL7A1 для выработки функционального белка COL7, тем самым устраняя фундаментальный механизм, вызывающий заболевание.

“Неудовлетворенная медицинская потребность пациентов с ДЕБ остается очень высокой, и наше неустанное стремление к лечению этого заболевания продолжается с тем же чувством срочности, которое у нас всегда было с момента основания Krystal Biotech”, - сказала Сума Кришнан, президент отдела исследований и разработок. “Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с FDA при рассмотрении нашего представления BLA”.

Представление BLA для B-VEC подтверждается данными двух плацебо-контролируемых клинических исследований - исследования GEM-3 (NCT04491604) и исследования GEM-1/2 (NCT03536143).

Исследование GEM-3 было рандомизированным, двойным слепым, внутрибольничным плацебо-контролируемым многоцентровым исследованием, разработанным для оценки эффективности и безопасности B-VEC для лечения DEB. В ходе исследования сопоставимые раны, получавшие местную B-VEC или плацебо, были оценены у 31 пациента с DEB в течение 26 недель. Основное исследование GEM-3 достигло своей первичной конечной точки полного заживления ран через шесть месяцев, а вторичной конечной точки полного заживления ран - через три месяца. B-VEC хорошо переносился, без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с приемом препарата, или прекращения лечения в связи с лечением.

Исследование GEM-1/2 было рандомизированным, открытым, внутрибольничным плацебо-контролируемым одноцентровым исследованием, предназначенным для оценки эффективности (механической и клинической) и безопасности B-VEC для лечения DEB. В ходе исследования у девяти пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом в течение 12 недель оценивали сопоставимые раны, получавшие местную B-VEC или плацебо. Были достигнуты как механические, так и клинические конечные точки. Никаких серьезных или тяжелых побочных эффектов, связанных с B-VEC, или системного воздействия препарата отмечено не было. Результаты исследования GEM-1/2 B-VEC для лечения DEB были опубликованы в Nature Medicine. В публикации представлен всесторонний анализ данных исследования GEM-1/2, показывающий, что повторные местные применения B-VEC хорошо переносились и ассоциировались с длительным закрытием раны, полноразмерной экспрессией кожного коллагена VII типа (COL7) и фиксацией сборки фибрилл с минимальными зарегистрированными нежелательными явлениями.

В дополнение к представлению BLA в FDA, компания продолжала вести диалог с регулирующими органами на других рынках, включая Европу и Японию. Компания ожидает подачи заявки на получение разрешения на маркетинг в Европейское медицинское агентство (EMA) во 2 полугодии 2022 года.

О буллезном дистрофическом эпидермолизе (ДЭБ)

ДЭБ - редкое и тяжелое заболевание, поражающее кожу и слизистые оболочки. Это вызвано одной или несколькими мутациями в гене под названием COL7A1, который отвечает за выработку белка типа VII коллагена (COL7), который образует закрепляющие фибриллы, которые связывают дерму (внутренний слой кожи) с эпидермисом (наружный слой кожи). Отсутствие функциональных фиксирующих фибрилл у пациентов с ДЭБ приводит к чрезвычайно хрупкой коже, которая покрывается волдырями и разрывается от незначительного трения или травмы. Пациенты с ДЭБ страдают от открытых ран, что приводит к кожным инфекциям, фиброзу, который может вызвать сращивание пальцев рук и ног, и, в конечном счете, повышенный риск развития агрессивной формы плоскоклеточного рака, который в тяжелых случаях может привести к летальному исходу.

B-VEC - это исследуемая неинвазивная, местная, переносимая генная терапия, предназначенная для доставки двух копий гена COL7A1 при нанесении непосредственно на раны DEB. B-VEC был разработан для лечения DEB на молекулярном уровне, предоставляя клеткам кожи пациента матрицу для производства функционального белка COL7, тем самым устраняя фундаментальный механизм, вызывающий заболевание.

FDA и EMA присвоили каждому орфанному препарату B-VEC обозначение для лечения DEB, а FDA присвоило B-VEC fast track обозначение и редкое педиатрическое обозначение для лечения DEB. Кроме того, FDA предоставило B-VEC расширенную терапию регенеративной медицины (RMAT) для лечения DEB, а EMA предоставило B-VEC право на приоритетные лекарства (PRIME) для лечения DEB.

О компании Krystal Biotech, Inc.

Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) - компания, специализирующаяся на генной терапии, использующая свою запатентованную платформу для повторной генной терапии и собственные производственные возможности для разработки лекарств, изменяющих жизнь пациентов с серьезными заболеваниями, включая редкие заболевания кожи, легких и других областей. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите http://www.krystalbio.com , и подписывайтесь на @KrystalBiotech в LinkedIn и Twitter.

Прогнозные заявления

Любые заявления в этом пресс-релизе о будущих ожиданиях, планах и перспективах Компании, включая заявления о сроках подачи Компанией заявки на получение разрешения на маркетинг EMA, а также другие заявления, содержащие слова “предвидеть”, “полагать”, “оценивать”, “ожидать”, “намереваться”, ”может“, ”планировать“, ”прогнозировать“, ”проектировать“, ”цель“, ”потенциальный“, ”вероятно“, ”будет“, ”будет“, ”может“, ”должен“, ”продолжать" и подобные выражения представляют собой прогнозные заявления по смыслу закона о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам 1995 года. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые указаны в таких прогнозных заявлениях, в результате различных важных факторов, в том числе: неопределенностей, связанных с регулирующим рассмотрением клинических испытаний и заявок на получение разрешений на маркетинг, наличия или коммерческого потенциала продуктов-кандидатов, включая B-VEC, достаточности денежных ресурсов и необходимости дополнительных финансирование и другие важные факторы, указанные под заголовком “Факторы риска” в годовых и квартальных отчетах Компании, представленных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Кроме того, заявления прогнозного характера, включенные в этот пресс-релиз, отражают взгляды Компании на дату этого релиза. Компания ожидает, что последующие события и события приведут к изменению ее взглядов. Однако, хотя Компания может принять решение обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, она определенно отказывается от каких-либо обязательств по этому поводу. На эти прогнозные заявления не следует полагаться как на отражающие взгляды Компании на любую дату, последующую за датой настоящего пресс-релиза.

Инвесторы и СМИ:

Мэг ДоджкРисталл Biotechmdodge@krystalbio.com

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически