Intercept Resubmits New Drug Application to U.S. FDA for Obeticholic Acid in Patients with Liver Fibrosis due to NASH

Intercept повторно подает заявку на новый препарат в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для обетихолевой кислоты у пациентов с фиброзом печени из-за НАСГ

NDA supported by robust NASH clinical development program, including two positive interim analyses from the Phase 3 REGENERATE study

NDA includes detailed safety analysis of 2,477 patients with nearly 1,000 patients on study drug for 4 years

MORRISTOWN, N.J., Dec. 23, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ICPT), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapeutics to treat progressive non-viral liver diseases, today announced that it has resubmitted a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for obeticholic acid (OCA) for the treatment of patients with pre-cirrhotic liver fibrosis due to nonalcoholic steatohepatitis (NASH).

The resubmission is supported by a robust body of evidence from the OCA NASH clinical development program, including two positive interim 18-month analyses from the pivotal Phase 3 REGENERATE study in patients with pre-cirrhotic liver fibrosis due to NASH. In both REGENERATE analyses, treatment with OCA 25 mg demonstrated a statistically significant improvement in liver fibrosis by at least 1 stage without worsening of NASH—an improvement that was more pronounced in individuals with more advanced disease at baseline. Other measures of liver disease, including blood levels of liver enzymes and noninvasive measures of liver stiffness, demonstrated dose-dependent improvements after 18 and 48 months of therapy. Further, a detailed analysis of the largest safety database in NASH demonstrated a monitorable and manageable safety and tolerability profile that supports the potential chronic administration of OCA.

“We are pleased to resubmit our NDA for the treatment of fibrosis due to NASH – an achievement made possible by years of hard work and dedication from patients, physicians, study personnel and Intercept employees, and a major milestone for the NASH community,” said Jerry Durso, President and Chief Executive Officer of Intercept. “NASH is the most rapidly growing cause of liver transplantation in the U.S., and people living with fibrosis due to NASH urgently need an approved therapy. OCA has demonstrated consistent, statistically significant antifibrotic efficacy across multiple analyses, and if approved, we believe it has the potential to become a foundational therapy. We look forward to continuing our work with FDA throughout this NDA review process.”

The company anticipates that the FDA will classify this application as a Class 2 resubmission with a PDUFA target review time of 6 months.

OCA has not been approved for the treatment of NASH by any regulatory authority in any geography and is considered an investigational treatment for this indication.

About the REGENERATE Study

REGENERATE (Randomized Global Phase 3 Study to Evaluate the Impact on NASH with Fibrosis of Obeticholic Acid Treatment) is an ongoing Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, international study assessing the safety and efficacy of obeticholic acid (OCA) on clinical outcomes in patients with liver fibrosis due to NASH. A pre-specified interim analysis was conducted in 931 subjects who had a liver biopsy at Month 18 to assess the effect of OCA on liver histology as compared to baseline biopsies. REGENERATE is fully enrolled with 2,480 randomized participants and is expected to continue while collecting data on the incidence of clinical outcomes for verification and description of clinical benefit. The end-of-study primary endpoint will compare the impact of treatment group (placebo, OCA 10 mg or OCA 25 mg daily) on all-cause mortality and liver-related clinical outcomes, as well as on long-term safety.

About Liver Fibrosis due to NASH

Nonalcoholic steatohepatitis (NASH) is a serious progressive liver disease caused by excessive fat accumulation in the liver that induces chronic inflammation, resulting in progressive fibrosis (scarring) that can lead to cirrhosis, eventual liver failure, cancer and death. Advanced fibrosis is associated with a substantially higher risk of liver-related morbidity and mortality in patients with NASH. There are currently no medications approved for the treatment of NASH.

About Intercept

Intercept is a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapeutics to treat progressive non-viral liver diseases, including primary biliary cholangitis (PBC), nonalcoholic steatohepatitis (NASH) and severe alcohol-associated hepatitis (sAH). For more information, please visit www.interceptpharma.com or connect with the Company on Twitter and LinkedIn.

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements (“FLS”), including regarding the classification by the FDA of our resubmitted NDA; the timing of FDA review of our NDA; the prospects for FDA approval of our NDA; the results of our clinical studies; drug efficacy, safety, and tolerability; the commercial opportunity for our product candidate; and the prospects of our product candidate compared to potential competitors. Important factors could cause actual results to differ materially from the FLS. For example, the FDA could take longer than expected to review our NDA; our product candidate could not receive FDA approval in a timely manner or at all; the FDA could require us to provide additional information that is not timely or economical to provide; we could be unable to address to the satisfaction of the FDA the issues raised in its complete response letter of June 2020 responding to our earlier submission; there could be efficacy, safety, or tolerability concerns about our product candidate; our clinical studies could have problems; and our product candidate could have less commercial potential than anticipated or could be superseded by a competing product.

For more information about Intercept, please contact:

For investors:Nareg Sagherian, Executive Director, Global Investor Relationsinvestors@interceptpharma.com 

For media:Karen Preble, Executive Director, Global Corporate Communicationsmedia@interceptpharma.com

NDA поддерживается надежной программой клинического развития NASH, включая два положительных промежуточных анализа из исследования РЕГЕНЕРАЦИИ фазы 3

NDA включает подробный анализ безопасности 2477 пациентов, из которых почти 1000 пациентов принимали исследуемый препарат в течение 4 лет

МОРРИСТАУН, Нью-Джерси, 23 декабря 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ICPT), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения прогрессирующих невирусных заболеваний печени, сегодня объявила, что повторно подала заявку на новое лекарственное средство (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на обетихолевую кислоту (OCA) для лечения пациенты с предцирротическим фиброзом печени вследствие неалкогольного стеатогепатита (НАСГ).

Повторное представление подкреплено убедительными доказательствами из программы клинического развития OCA NASH, в том числе двумя положительными промежуточными 18-месячными анализами из исследования pivotal Phase 3 REGENERATE у пациентов с предцирротическим фиброзом печени, вызванным NASH. В обоих анализах РЕГЕНЕРАТА лечение ОСА в дозе 25 мг продемонстрировало статистически значимое улучшение фиброза печени по крайней мере на 1 стадию без ухудшения НАСГ — улучшение, которое было более выраженным у лиц с более запущенным заболеванием на исходном этапе. Другие показатели заболевания печени, включая уровни печеночных ферментов в крови и неинвазивные показатели жесткости печени, продемонстрировали дозозависимые улучшения после 18 и 48 месяцев терапии. Кроме того, детальный анализ крупнейшей базы данных по безопасности в NASH продемонстрировал контролируемый и управляемый профиль безопасности и переносимости, который поддерживает потенциальное хроническое применение OCA.

“Мы рады повторно представить наш NDA для лечения фиброза, вызванного NASH, – достижение, ставшее возможным благодаря многолетнему упорному труду и самоотверженности пациентов, врачей, исследовательского персонала и сотрудников Intercept, и являющееся важной вехой для сообщества NASH”, - сказал Джерри Дюрсо, президент и главный исполнительный директор Intercept.. “НАСГ является наиболее быстрорастущей причиной трансплантации печени в США, и люди, живущие с фиброзом, вызванным НАСГ, срочно нуждаются в одобренной терапии. ОСА продемонстрировала устойчивую, статистически значимую антифибротическую эффективность в многочисленных анализах, и в случае одобрения мы считаем, что у нее есть потенциал стать основополагающей терапией. Мы с нетерпением ожидаем продолжения нашей работы с FDA на протяжении всего процесса рассмотрения NDA”.

Компания ожидает, что FDA классифицирует эту заявку как повторную подачу класса 2 с целевым сроком рассмотрения PDUFA в 6 месяцев.

ОСА не была одобрена для лечения НАСГ каким-либо регулирующим органом в какой-либо географии и считается исследуемым методом лечения по этим показаниям.

Об исследовании РЕГЕНЕРАЦИИ

REGENERATE (рандомизированное глобальное исследование фазы 3 для оценки влияния лечения обетихолевой кислотой на НАСГ с фиброзом) - продолжающееся рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое международное исследование фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность обетихолевой кислоты (ОСА) на клинические исходы у пациентов с фиброзом печени из-за к Нэшу. Предварительно определенный промежуточный анализ был проведен у 931 пациента, которым была сделана биопсия печени на 18 месяце, чтобы оценить влияние ОСА на гистологию печени по сравнению с исходными биопсиями. REGENERATE полностью зарегистрирован среди 2480 рандомизированных участников и, как ожидается, продолжит сбор данных о частоте клинических исходов для верификации и описания клинической пользы. Первичная конечная точка в конце исследования позволит сравнить влияние группы лечения (плацебо, ОКА 10 мг или ОКА 25 мг ежедневно) на смертность от всех причин и клинические исходы, связанные с печенью, а также на долгосрочную безопасность.

О фиброзе печени из-за НАСГ

Неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) - это серьезное прогрессирующее заболевание печени, вызванное чрезмерным накоплением жира в печени, которое вызывает хроническое воспаление, приводящее к прогрессирующему фиброзу (образованию рубцов), который может привести к циррозу, возможной печеночной недостаточности, раку и смерти. Прогрессирующий фиброз связан со значительно более высоким риском заболеваемости и смертности, связанных с печенью, у пациентов с НАСГ. В настоящее время не существует лекарств, одобренных для лечения НАСГ.

О перехвате

Intercept - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых терапевтических средств для лечения прогрессирующих невирусных заболеваний печени, включая первичный билиарный холангит (ПБК), неалкогольный стеатогепатит (НАСГ) и тяжелый алкоголь-ассоциированный гепатит (САК). Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.interceptpharma.com или свяжитесь с компанией через Twitter и LinkedIn.

Заявления о перспективах

Этот пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера (“FLS”), в том числе касающиеся классификации FDA нашего повторно представленного NDA; сроков рассмотрения FDA нашего NDA; перспектив одобрения FDA нашего NDA; результатов наших клинических исследований; эффективности, безопасности и переносимости лекарств; коммерческая возможность для нашего продукта-кандидата; и перспективы нашего продукта-кандидата по сравнению с потенциальными конкурентами. Важные факторы могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от FLS. Например, рассмотрение нашего NDA может занять больше времени, чем ожидалось; наш продукт-кандидат может не получить одобрение FDA своевременно или вообще не получить его; FDA может потребовать от нас предоставления дополнительной информации, предоставление которой несвоевременно или экономически нецелесообразно; мы можем оказаться не в состоянии удовлетворить требования Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов вопросы, поднятые в его полном ответном письме от июня 2020 года в ответ на нашу предыдущую заявку; могут возникнуть опасения по поводу эффективности, безопасности или переносимости нашего продукта-кандидата; в наших клинических исследованиях могут возникнуть проблемы; и наш продукт-кандидат может иметь меньший коммерческий потенциал, чем ожидалось, или может быть заменен конкурирующим продуктом.

Для получения дополнительной информации о Intercept, пожалуйста, свяжитесь:

Для инвесторов: Нарег Сагериан, исполнительный директор, Глобальный инвестор Relationsinvestors@interceptpharma.com 

Для СМИ: Карен Пребл, исполнительный директор, Global Corporate Communicationsmedia@interceptpharma.com

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически