Международная биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и производством новых препаратов для лечения редких заболеваний. Продуктовый портфель состоит из нескольких перспективных препаратов, основными из них являются новый препарат для лечения болезни Фабри, показать больше
одобренный для применения во многих странах мира, специализированный биологический препарат для лечения болезни Помпе в клинических условиях и передовые средства для генной терапии редких болезней. Главный препарат портфеля— Галафолд, первый и единственный индивидуализированный препарат для приема внутрь, предназначенный для лечения болезни Фабри у пациентов с генными мутациями, поддающимися коррекции.
Amicus Therapeutics, Inc., a biotechnology company, focuses on discovering, developing, and delivering medicines for people living with rare metabolic diseases. The company engages in developing a pipeline of medicines for rare metabolic diseases, including a rare disease gene therapy portfolio. It has a portfolio of product opportunities, including oral precision medicine for people living with Fabry disease clinical-stage, treatment paradigm for Pompe disease and a rare disease gene therapy portfolio. The company has collaboration and license agreements with Nationwide Children's Hospital University of Pennsylvania and GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. was incorporated in 2002 and is headquartered in Philadelphia, Pennsylvania.