CRISPR Therapeutics AG, компания по редактированию генов, специализируется на разработке трансформирующих генных лекарств для лечения серьезных заболеваний человека. Компания разрабатывает свои продукты с использованием кластерных регулярных коротких палиндромных повторов (CRISPR) показать больше
/ CRISPR-ассоциированного белка 9 (Cas9) - технологии редактирования генов, которая позволяет точно направлять изменения в геномную ДНК. В нем есть портфель терапевтических программ по целому ряду заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Ведущим кандидатом на продукт компании является CTX001, терапия ex vivo на основе CRISPR-генов для лечения пациентов, страдающих от трансфузионно-зависимой бета-талассемии или тяжелой серповидно-клеточной анемии, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней гемоглобина плода в красной крови. клетки. Он также разрабатывает CTX110, аллогенную CAR-T-терапию на основе донорского гена, нацеленную на кластер дифференцировки 19 положительных злокачественных новообразований; аллогенные программы CAR-T, содержащие CTX120, нацеленный на антиген созревания В-клеток, для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы; и CTX130 для лечения солидных опухолей и гематологических злокачественных новообразований. Компания ранее называлась Inception Genomics AG и сменила название на CRISPR Therapeutics AG в апреле 2014 года. CRISPR Therapeutics AG была зарегистрирована в 2013 году, ее штаб-квартира находится в Цуге, Швейцария.
CRISPR Therapeutics AG, a gene editing company, focuses on developing transformative gene-based medicines for serious human diseases. The company develops its products using Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), a gene editing technology that allows for precise directed changes to genomic DNA. It has a portfolio of therapeutic programs in a range of disease areas, including hemoglobinopathies, oncology, regenerative medicine, and rare diseases. The company's lead product candidate is CTX001, an ex vivo CRISPR gene-edited therapy for treating patients suffering from transfusion-dependent beta thalassemia or severe sickle cell disease in which a patient's hematopoietic stem cells are engineered to produce high levels of fetal hemoglobin in red blood cells. It also develops CTX110, a donor-derived gene-edited allogeneic CAR-T therapy targeting cluster of differentiation 19 positive malignancies; allogeneic CAR-T programs comprising CTX120 targeting B-cell maturation antigen for the treatment of relapsed or refractory multiple myeloma; and CTX130 for the treatment of solid tumors and hematologic malignancies. It develops regenerative medicine programs in diabetes; and in vivo and other genetic disease programs to treat glycogen storage disease Ia, Duchenne muscular dystrophy, myotonic dystrophy type 1, and cystic fibrosis. The company has strategic partnerships with Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc., and Capsida Biotherapeutics. The company was formerly known as Inception Genomics AG and changed its name to CRISPR Therapeutics AG in April 2014. CRISPR Therapeutics AG was incorporated in 2013 and is headquartered in Zug, Switzerland.
– моментальные уведомления о рынке акций
