BridgeBio Pharma, Inc. занимается открытием и разработкой лекарств, нацеленных на хорошо изученные генетические заболевания. Научная база компании позволяет вести работу над портфелем ее продуктов, который представлен более чем 20 программами показать больше
разработки препаратов по четырем направлениям. 1) Лечение заболеваний, наследуемых по законам Менделя, в разработке около 20 препаратов-кандидатов. Несколько кандидатных препаратов из этой категории предназначены для лечения наиболее распространенных заболеваний, наследуемых по законам Менделя, в том числе ATTR-амилоидоза и ахондроплазии. Одной из разработок в этой категории управление FDA присвоило статус принципиально нового лекарственного препарата. 2) Генетические болезни кожи. Четыре кандидатных препарата одной из разработок в этой категории FDA присвоило статус принципиально нового лекарственного препарата. 3) Таргетная терапия злокачественных опухолей. Четыре препарата на разных стадиях разработки (от доклинических исследований до исследований 3-й фазы). 4) Генная терапия. Три препарата, находящихся на стадии доклинических исследований, для лечения тех наследуемых по законам Менделя заболеваний, которые лучше всего поддаются генной терапии.
BridgeBio Pharma, Inc. engages in the discovery, development, and delivery of various medicines for genetic diseases. The company has a pipeline of 30 development programs that include product candidates ranging from early discovery to late-stage development. Its products in development programs include BBP-265, a small molecule stabilizer of transthyretin, or TTR, that is in an ongoing Phase 3 clinical trial for the treatment of TTR amyloidosis-cardiomyopathy, or ATTR-CM BBP-831, a small molecule selective FGFR1-3 inhibitor which is an ongoing Phase 2 clinical trial for the treatment of achondroplasia in pediatric patients an AAV5 gene transfer product candidate for the treatment of congenital adrenal hyperplasia, or CAH, driven by 21-hydroxylase deficiency, or 21OHD and Encaleret, a small molecule antagonist of the calcium sensing receptor, or CaSR, an ongoing phase 2 proof-of-concept clinical trial for Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1, or ADH1. The company also engages in developing products for Mendelian, genetic dermatology, oncology, and gene therapy diseases. BridgeBio Pharma, Inc. has license and collaboration agreements with the Leland Stanford Junior University The Regents of the University of California Leidos Biomedical Research, Inc. Johns Hopkins University and University of Florida University of Colorado Anschutz Medical Campus Salk Institute for Biological Studies Maze Therapeutics and UC San Francisco. The company was founded in 2015 and is headquartered in Palo Alto, California.